희귀질환자를 위한 희귀의약품 지정 요건이 완화되고 품목 허가 유효기간이 10년으로 연장된다. 희귀의약품을 신속하게 사용할 수 있도록 허가서류 제출 요건도 완화된다.

식품의약품안전처는 5일 이 같은 내용을 담은 ‘희귀의약품 지정에 관한 규정’ 6개 고시 개정안을 행정예고하고, ‘의약품 등의 안전에 관한 규칙’ 개정안을 입법예고했다. 희귀의약품은 대체 의약품이 없어 긴급한 도입이 필요한 의약품으로, 우선적으로 심사해 허가할 수 있다. 현재 213개 성분이 지정됐으며 허가받은 제품은 총 353개다. 희귀의약품으로 지정받으려면 생산·수입 금액이 15억원 이하여야 했지만, 앞으로는 금액 제한 기준이 사라진다. 이에 따라 생산·수입 규모의 제한 없이 국내 환자 수가 2만명 이하면 희귀의약품으로 지정받을 수 있다. 개정안은 또 희귀의약품 품목 허가 유효기간을 5년에서 10년으로 연장했다. 희귀의약품 국내 생산 규모는 2014년 기준 314억원으로, 전년 대비 44.7% 증가했다.