녹십자는 자사의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’가 6세 미만 소아를 대상으로 한 임상시험에서도 안전성과 유효성이 확인됐다고 22일 밝혔다.

지난 2012년부터 52주간 6세 미만 헌터증후군 환자를 대상으로 실시한 헌터라제의 임상시험 결과는 최근 삼성서울병원에서 열린 MPS(뮤코다당증) 심포지엄에서 발표됐다.

심포지엄에서 손영배 아주대 교수는 “임상 기간 안전성에 관한 유의한 변화는 발견되지 않았고, 소변을 통해 배출된 글로코사미노글리칸의 양이 전반적으로 감소된 것을 확인할 수 있었다”면서 “헌터라제가 성인뿐 아니라 소아환자에게서도 글로코사미노글리칸의 분해를 돕는 다는 사실을 확인할 수 있었다”고 설명했다.

헌터증후군은 세포 내 미세기관인 리소좀의 IDS효소가 결핍돼 글로코사미노글리칸(산성뮤코다당)이 비정상적으로 세포 내에 축적되고, 이 때문에 골격 이상, 지능 저하 등의 증상에 나타나는 희귀 질환으로,국내에는 70여 명의 환자가 있다.

헌터라제는 세포배양 방식으로 생산한 효소를 환자에게 주사해 증상을 개선해주는 약품으로, 앞서 6∼35세 환자를 대상으로 한 임상시험에서 유효성과 안전성이 입증돼 2012년 출시됐다.

녹십자는 “헌터라제를 6세 미만 소아 환자에게도 사용할 수 있도록 식품의약품안전처에 적응증 변경 신청을 했다”고 밝혔다.

심재억 의학전문기자 jeshim@seoul.co.kr