JW중외제약의 신약 개발에 탄력이 붙고 있다. 주요 신약 후보물질 가운데 이미 기술 수출에 성공한 통풍(물질 URC102)과 아토피 피부염(JW1601) 치료제는 각각 국내 2b상, 1상을 마치고 상위, 글로벌 임상을 검토·진행 중이고 탈모치료제(JW0061), 표적항암제(JW2286)도 전임상을 거쳐 내년 이후 임상 1상 진입을 목표로 하고 있다. 국내 수액 시장 최강자를 넘어 오리지널 신약개발사로의 체질 전환에 성공한 JW중외제약의 연구개발(R&D) 현황을 들여다봤다.

“우리 그룹의 R&D 전략 핵심은 ‘희귀질환’ 영역에서의 ‘정밀의약개발’ 추구라고 말씀드릴 수 있습니다.”

박찬희 JW중외제약 최고기술책임자(CTO)는 12일 서울신문과의 서면 인터뷰에서 JW중외제약의 R&D 방향을 묻는 말에 “기존의 신약 개발이 병변에만 초점을 맞췄다면 JW중외제약은 환자마다 질환을 일으키는 주범(바이오마커)을 표적으로 한 약물 개발에 힘을 쏟고 있다”며 이렇게 답했다.

실제 통풍, 아토피 피부염, 탈모 등은 발병률이 낮은 희귀질환이거나 제대로 된 치료법이 없는 질환으로 분류된다. 막대한 자금과 시간이 소요됨에도 성공 확률이 1만분의1에 불과한 신약 개발 과정을 생각해 보면 이런 질환 중에서도 환자를 특정화하는 ‘환자 맞춤형 신약’은 시장성이 떨어지는 것으로 여겨져 왔다. 그동안 많은 국내 제약·바이오 업체가 오리지널 신약 개발 대신 다국적 제약사 물질을 들여와 제형 등을 개선하는 개량 신약이나 복제약에 집중하는 전략을 취했던 이유다.

박 CTO는 이에 대해 “일반적으로 우리가 아는 희귀질환 개념에 변화가 있다”면서 “유전적 원인에 의한 질환으로 여겨지던 희귀질환도 환자에 따른 특이 신호 체계가 움직인 결과로 해석되면서 접근 방식이 달라지고 있다”고 설명했다. 그러면서 그는 “특정 환자가 대상이지만 의료적 혜택이 크다면 시장에서 가치를 인정받을 수 있다”고 했다. 환자 맞춤형 신약이 시장성이 있느냐를 따지는 시대는 지나갔다는 설명이다.

실제 지난해 미국 식품의약국(FDA) 승인을 얻은 약물 가운데 종양과 면역질환을 타깃으로 개발된 약물의 약 82%가 희귀 의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았다. 이 가운데 85%의 약물이 3~4년 내 2억 달러(약 2400억원) 이상의 매출을 얻을 것이란 전망이다.

박 CTO는 “JW중외제약의 모든 프로젝트는 초기 인큐베이션 단계부터 특정한 환자를 타깃으로 어떤 특정한 혜택을 줄 것인가를 정밀의약 관점으로 접근해 TPP(Targer Product Profile·목표제품 특성)를 세우고 과제를 시작한다”면서 “특정 질환에서 주요한 역할을 하는 특정 타깃 단백질을 뽑아내고 이에 특화된 전략의 약물을 개발해 보다 환자를 특정화하고 그에 따른 의약적 혜택을 최대화하는 것이 우리의 목표”라고 말했다.

이를 위해 JW중외그룹은 약 10년 전부터 바이오마커 중심의 연구가 가능한 비임상 연구 플랫폼을 구축해 왔다. 주얼리(JWERLY)와 클로버(CLOVER)로 대표되는 유전체 데이터베이스(DB) 평가계가 그것이다.

JW중외제약 연구팀은 주얼리와 클로버를 통해 질환 특성에 맞는 신약 후보 물질을 발굴하고 있는데 이 플랫폼에는 300여종의 세포주, 동물모델로부터 얻은 조직 샘플, 단백질 구조를 모방한 2만 5000여종의 화합물 문헌, JW중외제약이 개발한 20여종의 약물 디자인 프로그램 등 방대한 정보가 담겨 있다.

JW중외제약의 주요 신약 후보 물질인 URC102, JW1601, JW0061 등도 클로버와 주얼리를 거쳤다. 최근에는 인공지능(AI)을 도입해 한층 더 고도화했다.

박 CTO는 “현장(환자) 정보(질환과 관련한 유전학적·단백질학적)의 파악과 이의 활용 가능성에 따라 신약 개발의 속도와 실패 확률이 달라진다”면서 “이 밖에도 다양한 기관과의 협력을 통해 신약 개발에 더욱 박차를 가할 예정”이라고 했다.

JW중외제약은 공동 연구(오픈 이노베이션)도 적극적이다. 1992년 오로지 신약 연구만을 위해 일본 주가이사와 공동 투자해 설립한 C&C 신약연구소(현 JW C&C 신약연구소)를 시작으로 삼성서울병원, 하버드대학병원 등 현재 다양한 산·학·연 공동연구를 진행하고 있다. 핵심 플랫폼을 보유한 전문 제약 바이오텍들과의 산·산 연구협력도 눈에 띈다. 올해부터 시작한 단백질분해기술 플랫폼을 보유한 보로노이사와의 공동연구가 대표적이다.

박 CTO는 “중장기적으로 오픈 이노베이션을 보다 더 강화해 저분자 신약, 세포 치료제 분야의 새로운 양상(modality·치료기법) 창출과 동반진단 영역으로 확장해 그룹 R&D 포트폴리오를 확장, 강화하고자 한다”면서 “이를 통해 환자들에게 지속적으로 더욱 높은 다양한 치료 혜택을 제공하고 국내는 물론 R&D 중심의 글로벌 제약 리더가 되는 것이 목표”라고 했다.

한편 JW중외제약은 올해 상반기 매출 2881억원, 영업이익 114억원을 기록하며 흑자 전환에 성공했다. 올해를 ‘R&D 중심 경영의 원년’으로 선포한 JW중외제약은 올해 R&D 투자 비율을 매출액의 10%로 끌어올린다는 방침이다. JW중외제약의 지난해 매출 대비 R&D 투자 비율은 9.26%(507억원), 올해 상반기는 9.02%(260억원)였다.